Soorten behandeling

De behandeling moet worden gestart onder toezicht van een arts die gespecialiseerd is in de behandeling van hemofilie. Die artsen werken in hemofiliecentra die over heel België verspreid zijn. Hemofiliepatiënten worden levenslang behandeld, maar de dosis en behandelingsduur bij een bloeding hangen af van de ernst van het tekort aan factor, de plaats en de intensiteit van de bloeding, en de klinische toestand van de patiënt. De toegediende hoeveelheden worden berekend op basis van een formule met het gewicht en de gewenste toename in factorconcentratie.

Met een behandeling en de juiste zorg kunnen hemofiliepatiënten gezond en min of meer normaal  leven. Zonder een dergelijke zorgverlening kunnen ze echter pijn en ernstige gewrichtsletsels hebben en zelfs vroegtijdig sterven. Een goede behandeling is dus noodzakelijk en moet heel hun leven worden toegediend! Er bestaan twee behandelingsschema’s: op aanvraag of preventief.

Bij een “op aanvraag” behandeling wordt het stollingsfactorconcentraat toegediend vanaf het begin van een bloeding. De doelstelling is om de bloeding onmiddellijk onder controle te krijgen, voor ze gewrichten of spieren heeft kunnen beschadigen. Deze stollingsfactoren werken maar voor een beperkte tijdsduur. De helft van de ingespoten hoeveelheid is na ongeveer 12 uur uit de bloedsomloop verdwenen. Dit behandelingsschema vertoont nadelen. Een lang uitblijvende behandeling kan schadelijk zijn en kan in het bijzonder schade veroorzaken aan de gewrichten waarbij dit zelfs kan leiden tot een gewrichtsaandoening. Ernstige schade aan de gewrichten leidt vaak tot arthroplastiek (plaatsen van een prothese). Daarnaast kunnen sommige bloedingen door misvormingen en minimale gewrichtsfuncties onopgemerkt voorbijgaan. Deze bloedingen worden dan ook niet behandeld en kunnen schade veroorzaken.

Bij een preventieve of profylactische behandeling wordt een kleinere hoeveelheid stollingsfactor toegediend, maar wel op regelmatige basis, om te voorkomen dat spontane bloedingen optreden. De stollingsfactoren worden gemiddeld driemaal per week geïnjecteerd bij de patiënt om de concentratie van de factor te verhogen en boven 1% te houden.

De belangrijkste doelstelling van een preventieve behandeling is om het gewrichtskapitaal van de patiënten te bewaren. Ernstige hemofilie wordt bij heel wat patiënten immers gekenmerkt door aantasting van de knie-, elleboog- en enkelgewrichten en hemartrose, met op termijn een invaliderende gewrichtsaandoening. Het gewrichtskapitaal van de patiënten kan worden behouden door hemartrose te voorkomen. In onderzoek is aangetoond dat een profylactische behandeling kinderen de beste kans geeft om volwassen te worden zonder beschadiging van hun gewrichten. (cfr. Prophylaxis versus episodic treatment to prevent joint disease in boys with severe hemophilia., N Engl J Med. 2007 Aug 9;357(6):535-44) Bij het kiezen van een product is vooral van belang om te kijken naar doeltreffendheid en veiligheid, hoewel volume, stabiliteit, patiëntvriendelijk gebruik, …ook niet onderschat mogen worden. Recombinante factor VIII is de gouden standaardbehandeling bij hemofilie A.